活動心得分享：2025 ISPOR年會

林佩璉   國立陽明交通大學藥學系碩士班 碩士班二年級
 

    此次參加為期四天的ISPOR 2025年會，主題是「Collaborating to Improve Healthcare Decision Making for All: Expanding HEOR Horizons」。會議內容多元，性質包含全體大會（Plenary Sessions）、偏重技術層面的工作坊（Workshops）、需另行付費的短期課程（Short Courses），以及分組會議（Concurrent Sessions）。參加者可依自身的時間安排與研究興趣，選擇不同場次進入小會議室聆聽。整體形式如大學選課，充滿高度。此種自由選擇機制讓我能更聚焦於與自身研究領域相關的議題，也大幅提升會議的參與效率與學習收穫。

    其中，最印象深刻的是講師針對拜登的Inflation Reduction Act的深入討論。《降低通膨法案》（IRA）對美國醫藥產業，特別是小分子藥物的價格策略與產品生命週期規劃產生深遠影響。講師分享，在新藥推出後的第10至第14年間，美國市場貢獻約40%的全球淨現值（NPV），而美國整體占全球NPV比重高達80%以上。然而，IRA實施後，政府得以對Medicare涵蓋的高支出藥品進行價格談判，小分子藥物的高價銷售期被壓縮至僅9年。這導致原本依賴在主適應症獲批後數年再進行次適應症擴展的策略面臨高風險，特別是在上市後第4至第5年才啟動開發的適應症，由於在價格管制前無法及時完成上市，往往造成NPV為負，缺乏經濟誘因。因為IRA這些後期利潤將消失，使得原本預期的價值顯著下滑。此政策變化迫使藥廠必須更早整體性地規劃產品開發計畫，並加速所有高價值適應症的開發時程。若IRA所導致的藥價下調，進一步波及其他以美國為價格參考的國家，也將進一步壓縮全球利潤空間，對創新藥研發與商業模式帶來結構性挑戰。另外，也有一場session針對Medicare Part B 藥品價格談判的介紹。講者詳細說明Part B（注射藥/醫療機構給藥）與Part D（口服藥/藥局領藥）在報銷與價格談判上的機制差異。也提到生物製劑若談判後價格（MFP）低於醫院進貨價，需由廠商補貼，進而影響ASP，形成價格螺旋式的下滑，對藥價衝擊甚大。整體而言，美國政府對藥價的談判制度雖有助控制政府支出，卻也引發對醫療提供者與藥廠營運模式的連鎖衝擊，未來需更完善配套與透明機制。

    透過此次會議，不僅拓展了我的國際視野，也深化了對學術前沿議題的理解。在眾多議程中，特別印象深刻的是一場探討川普政府新近發布之藥品價格行政命令（Price Cut）的討論，以及另一場針對拜登政府《降低通膨法案》（Inflation Reduction Act, IRA）對藥廠研發新藥動機與潛在經濟損失之分析。這些內容不僅貼近當前國際政策趨勢，更有助於跳脫台灣單一健保體系的視角，深入認識美國與其他國家在藥價制定與公共衛生政策上的思維與差異，對未來從事國際比較研究或政策建議具有高度參考價值。此外，在五場Poster Session中，與來自不同國家的研究者面對面進行學術交流，讓我獲益良多。與Poster Presenter的即時互動不僅加深我對該研究內容的理解，也提升自身對學術研究議題敏銳度與批判思考能力。整體而言，此次會議不僅是知識上的充實，更是一場跨文化、跨領域的深度洗禮!

 
圖一、海報展示                                                                            圖二、與其他與會者合影

    再次感謝TaSPOR提供此補助獎學金，讓學生得以將研究成果帶到國際舞台！更萬分感謝兩位指導老師– 許銘能老師與黃世宗老師的悉心教導、鼓勵，同時也誠摯感謝蔡憶文老師在會議期間的熱情照顧。期許未來能夠帶著習得的知識與態度繼續前進，提攜後輩，與同儕在崗位上發光發熱。
 

康盈盈   高雄醫學大學公衛系博士
 

    非常感謝台灣藥物經濟暨效果研究學會(TaSPOR)師長委員的肯定，讓我在忙碌的博班研究、專業工作與家庭日常之間，久違地感受到當學生獲獎的單純快樂。國際藥物經濟及效果研究學會(International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, ISPOR)結合了病人、決策者(payer, health technology assessment agency)、藥物或健康科技的廠商、政府法規單位與學者等研究人員的知識貢獻，並在活動中激盪大家的思考，目的是為了最終能提升決策品質。

    本次ISPOR年會在加拿大蒙特婁於2025.05.13至05.16日舉行，會議主題是Collaborating to Improve Healthcare Decision Making for All: Expanding HEOR Horizons，大會強調了健康經濟學與療效研究（health economics and outcomes research, HEOR）是一個經大家合作後可以進步且擴展的。也的確在多元的與會者背景中，感受到大家帶著不同的技能與專業背景，進行多層次與多文化的討論。本次接觸到的與會者的背景包括學術界的研究學者、政府學者與決策者、藥廠與數據處理廠商、藥師等醫療人員、藥學生與其他研究生等。大家用多元的觀點討論在多種情境下，健康療效與經濟的決策原因與其選擇關鍵，主題多半聚焦於藥物的研究、大數據研究資料、與人工智慧的應用。
 

 

    近年來，我有幸參與許多不同主題的國際年會，例如癌症年會等，但這次ISPOR年會感受特別的是，相比於凡事求快速更新，高度各藥廠良性競爭下，主導並領向的研究發展新境界（frontiers），ISPOR年會更多的是推動這些研究是否具有好的、紮實的方法學與實際政策面可否落實並優化的討論，並將這些證據、現狀與未來挑戰整合到醫療決策和支付體系中。大會主題涵蓋了許多範疇，包括真實世界證據（real-world evidence, RWE）的應用與挑戰、精準醫療（precision medicine）、病患報告結果（patient-reported outcomes, PROs）的評估與應用、醫療科技評估（health technology assessment, HTA）的證據考量，例如關於價值證據原型比較各國在HTA決策中對成本效益分析（CEA/CUA）、真實世界證據（RWE）和比較臨床有效性（CCE）等不同證據類型的偏好和權重。
 

 

    大會的第二至四天，總共有五輪的海報發表，我也細細地走過，並抓緊機會和作者討教。無論是廠商、臨床醫院研究中心或學術機構的研究，研究品質高級且研究創意等眾多且無邊無際，在這麼多的研究中前後走，十分享受。我的兩個海報主題都屬於癌症的真實世界研究，其一是探討非何杰金氏淋巴癌的臨床療效，並聚焦於生物相似藥品，另一是討論非小細胞肺癌病患的自述結果的真實世界研究。

    能在以方法學為主的世界交流殿堂，紮實地上幾堂短課程（short course）也是非常意料之外卻感到幸運且開心的事。這些課程的目的是為了充分的經長時間的討論與分享，藉由工作坊的形式，確保與會者能帶一些大腦激盪後的方法學與重要概念回來。以下是本次會議中，與Advanced Patient-Reported Outcomes的短課程重點摘要：此課程深入探討在藥物開發臨床試驗中成功評估PRO所需的步驟，以匯整以病人為中心的價值資訊。制定成功的PRO策略，需要了解各種PRO測量工具的差異與如何適時地選擇需要的工具之能力，這些心理測量學評估、數據採集和解釋等雖使得PRO測量工具的選擇與適用性具有挑戰性，但是當選擇與處理得當時，都可能可以克服各地之法規和市場准入等藥物開發障礙。由於講題圍繞於臨床試驗的PRO測量，與會者多為廠商的臨床試驗人員，讓身為多半是欣賞臨床試驗的我，換位思考，著實有趣。會議中強調，未能充分評估治療結果可能導致的隱性成本，會促使廠商更重視全面性的效益評估。因各國的市場准入與法規的差異，也要避免顧此失彼的潛在困擾。其中，對於一些至高無上的資源，仍該審慎使用，例如美國FDA的指引雖然重要，但在實際應用中需保持高度謹慎，因為其適用性可能因具體情境而異。會議中，panelist也建議在開發PROs時，應首先識別核心症狀，並優先考慮使用現有且已驗證的臨床結果評估工具，這不僅能節省時間，也能確保結果的可靠性。若無適用工具，再考慮修改或開發新的評估工具。如果真的走到需自己開發新的評估工具，也盡量以越少「自創」越具效率。此外，未經驗證的PROs數據即使來自病患協會的橫斷面資料，也絕不會被FDA和EMA在第三階段臨床試驗中接受，必須進行某種程度的驗證。發問的環節，有個非常重要的提問，想要辨別究竟研究終點（endpoint）和研究結果（outcome）的差異為何。「暫時」我們在現在的科學資料下，先粗略概述endpoint應是我們希望達成的目標（通常寫入策略中的操作性結果），而結果測量（outcome）則是為了制定/支持這些研究終點而使用的工具。大家認為，收集PRO時，儘管電子數據採集目前仍面臨挑戰（例如資料缺失問題），但為預防數據缺失，電子化採集方式仍是未來趨勢和首選，而非紙筆採集。這短課程為期約三小時，果真紮實地讓我對當前醫療科技評估的國際趨勢，特別是PROs在臨床試驗和決策中的應用，有了更深入的理解。
 

 

    另一堂短課程，在時差發威到極點的下午舉行，慶幸內容太具實用性，且工作坊的形式讓我人腦和電腦高效運轉，仍然是收穫滿滿。本課程聚焦於使用大型語言模型（large language models, LLMs）來簡化並優化RWE研究。深入探討實際應用人工智慧，當場展演並請大家分享在某些情境下，如何有效率地使用人工智慧，將複雜的醫療記錄與文獻提取所需，同時也兼顧處理這些數據時必須考慮的系統問題（例如患者隱私）。工作坊實際執行後，就開始檢視我們採用的技術會隨之而來的挑戰，並嘗試探索並戰勝這些複雜的困擾。最後大家一起評判人工智慧輔助的研究的準確性和可靠性，並將成果和prompt發想分享出來，以利大家後續一同推動RWE研究。這是一個非常具有實用性的課程，同時也是處處提醒自己與時俱進同時，如何在浪潮上但不被淹沒的好課程。

    畢竟ISPOR 年會（annual conference）以美洲為主，很開心與會者多以我熟悉的語言溝通，包括自幼熟悉的美語，與偶而聽到我留英時熟悉的英語，讓我與其他學者討論時，溝通無障礙，並能從中得到更細節與深入的資訊，這部分相比其他亞洲或歐洲的年會，還是有其相較隱形的「確切能從此活動帶走多少的價值」優勢。討論多半聚集於海報展示時，我與代表英國NICE （National Institute for Health and Care Excellence）的前輩討教他在臨床醫學、學校(倫敦大學學院UCL 與倫敦衛生與熱帶醫學院LSHTM）任職或做研究、公部門（NICE與UK Health Security Agency and Office for Health Improvement and Disparities)，各職場的研究感受與生活樣貌；與代表某跨國藥廠的前輩討論臨床藥師身份與在跨國藥廠的學術與專業價值貢獻；與資訊處理公司Flatiron的學者討教處理大型資訊時的一些細節如何確保有被考慮到等；與在專做罕病藥品公司的學者討論人數少時的真實世界研究與一般動輒數萬人的癌症研究執行時的細節差異；也與醫學編輯公司的學者請益用快狠準的技巧獲取文獻回顧的有效資訊等。我非常感謝喜歡也享受這些對話過程，大家不同的專業與文化背景，造就不同的工作模式，卻能藉這種分享持續優化自己對於事務的感受與效率。

    學會提供的獎學金與此份榮耀雖在年會後才公布，但也讓我更能在參與今年（2025）ISPOR 第30屆的年會後，好好地反芻健康經濟與效果研究的博大精深，從其他學者的的研究與各種課程探討的內容，不禁反思知道越多後卻又感覺我自己更多又深的知識缺口，學海無涯之感重重提醒自己，更該精進，以能對此領域有一點貢獻，也才能不愧對各方師長們的肯定。這次獲取的寶貴經驗，部分是硬知識等專業見解，而更多是與北美地區的學者或在業界的菁英之間的切磋與討教。這全面的體驗，謝謝TaSPOR願意為我一同慶祝。