學會會訊 2021 - 01
2020-08-24
從2019年底開始，全球遭逢新興傳染病– 新型冠狀病毒(COVID-19)的襲擊，在疫情肆虐之際，除了要維護人身的安全與健康外，也需要兼顧產業的發展，於是乎，各種新興生活型態及產業模式也應運而生。由於要減少人與人間的直接接觸以降低疾病傳染的機率，所以各種免接觸的軟硬體工具開始蓬勃發展，而本次研討會的主軸便是圍繞在這個議題，從產業發展規劃、法規現況，到實際應用，由5位講者共同為聽眾說明。
本次研討會由國發會陳美伶前主委打頭陣，講題是「後COVID-19 台灣發展大健康產業的優勢與挑戰」，陳前主委在任內曾針對後COVID-19年代的國家經濟發展提出「應立即啟動」的七支箭，而這七支箭當中的第一箭，就是結合科技與醫療「打造大健康產業」，以創新科技結合醫療應用，推動新一代的診療工具，透過陳前主委鞭辟入裡的分析，讓我大大提升產業發展規劃的視野。在陳前主委的演講中得知，我國發展健康產業與新醫療科技的最大優勢即是全民健保，透過全民健保的大數據資料分析瞭解民眾的就醫行為，將有助於發展資料經濟生態系，而需面臨的挑戰便是要有具前瞻視野的領導者帶領，以突破現行法規的限制，並發展成數據經濟產業。
全民健保是過去三十年來最成功的公共政策之一，由於覆蓋率極高，在COVID-19疫情開始之後，政府透過健保體系推動多項防疫措施，展現全民納保的優勢，也由於我國的醫療照護總費用中，公共部門占了六成，所以我國健康產業的發展往往也與健保給付政策息息相關，於是主辦單位接在陳前主委之後，安排兩場跟健保新醫療科技給付及審核的相關演講。首先由藥品共同擬定會議主席陳昭姿主任演講「健保新藥可近性之挑戰」，健保開辦以來，已經建構了一套完整的新醫療科技納入給付的流程，由共同擬定會議(過去是藥事小組)負責討論並決定是否給付，陳主任在藥事小組及藥品共同擬定會議累積二十多年的經驗，本場演講即是這些年積累成果的分享。陳主任在演講中鉅細靡遺的說明新醫療科技納入健保給付的流程，以及專家委員代表們所考量的納入給付因素，陳主任還分享了二十多年來自行統計的相關數據，從陳主任的演講中可以得知新醫療科技納入全民健保給付有一定的難度，被健保所給付的新醫療科技皆有其特別之處。
接著，由具有多年藥材給付及管理經驗的郭垂文主任，演講「健保分區業務組的管控與新醫療科技的發展」，郭主任曾在健保署署本部及台北業務組服務，現任臺北市立聯合醫院資材供應中心主任，郭主任以他豐富的歷練，從醫院管理端提供經驗分享，分析健保各分局的總額管控政策對於新醫療科技發展的限制。從郭主任的演講中得知新醫療科技即便獲得健保給付，但因為健保署的總額預算制度，再加上六個分區業務組的總額管控政策不盡相同，對於新醫療科技使用的管控策略也不同，而這些管控政策也可能會影響醫師開立新醫療科技處方的意願。
最後一場演講則是實例應用介紹，由賽諾菲公司負責數位醫療的Mr. Jones處長分享公司發展數位醫療的藍圖，並由慧康生活科技的鄧居義執行長分享創新科技結合醫療應用的案例– 智抗醣應用軟體(H2Sync App) 。在Mr. Jones處長的演講中，提到賽諾菲公司以過去發展降血糖藥物的經驗，深知血糖管理對糖尿病患控制血糖的重要性，而血糖管理的第一步便是做好良善的自我紀錄– 包括用藥、飲食、血糖等，而慧康生活科技所致力發展的智抗醣應用軟體，便是一款可以協助糖尿病患進行日常紀錄的好工具，於是賽諾菲公司與慧康生活科技合作，結合糖尿病自我管理系統與醫療訊息及時推播，共同開發出可以兼顧病患日常紀錄及便於讓醫師追蹤血糖控制結果的應用軟體，期待這樣的一款軟體在未來可以幫助糖尿病患得到更好的血糖控制結果，以減少併發症的產生，並可以進一步地降低醫療費用。
從這次的研討會讓我深刻體認到「危機就是轉機」這句話的涵義，面對COVID-19所帶來的衝擊，我們應思考的是如何讓產業藉此機會轉型，利用原有的優勢如健保大數據資料及給付審核制度，搭配突破現有框架的創意，以創造出符合時代趨勢的新產品。
本次研討會由國發會陳美伶前主委打頭陣，講題是「後COVID-19 台灣發展大健康產業的優勢與挑戰」，陳前主委在任內曾針對後COVID-19年代的國家經濟發展提出「應立即啟動」的七支箭，而這七支箭當中的第一箭，就是結合科技與醫療「打造大健康產業」，以創新科技結合醫療應用，推動新一代的診療工具，透過陳前主委鞭辟入裡的分析，讓我大大提升產業發展規劃的視野。在陳前主委的演講中得知，我國發展健康產業與新醫療科技的最大優勢即是全民健保，透過全民健保的大數據資料分析瞭解民眾的就醫行為，將有助於發展資料經濟生態系，而需面臨的挑戰便是要有具前瞻視野的領導者帶領，以突破現行法規的限制，並發展成數據經濟產業。
全民健保是過去三十年來最成功的公共政策之一，由於覆蓋率極高，在COVID-19疫情開始之後，政府透過健保體系推動多項防疫措施，展現全民納保的優勢，也由於我國的醫療照護總費用中，公共部門占了六成，所以我國健康產業的發展往往也與健保給付政策息息相關，於是主辦單位接在陳前主委之後，安排兩場跟健保新醫療科技給付及審核的相關演講。首先由藥品共同擬定會議主席陳昭姿主任演講「健保新藥可近性之挑戰」，健保開辦以來，已經建構了一套完整的新醫療科技納入給付的流程，由共同擬定會議(過去是藥事小組)負責討論並決定是否給付，陳主任在藥事小組及藥品共同擬定會議累積二十多年的經驗，本場演講即是這些年積累成果的分享。陳主任在演講中鉅細靡遺的說明新醫療科技納入健保給付的流程，以及專家委員代表們所考量的納入給付因素，陳主任還分享了二十多年來自行統計的相關數據，從陳主任的演講中可以得知新醫療科技納入全民健保給付有一定的難度，被健保所給付的新醫療科技皆有其特別之處。
接著，由具有多年藥材給付及管理經驗的郭垂文主任，演講「健保分區業務組的管控與新醫療科技的發展」，郭主任曾在健保署署本部及台北業務組服務，現任臺北市立聯合醫院資材供應中心主任，郭主任以他豐富的歷練，從醫院管理端提供經驗分享，分析健保各分局的總額管控政策對於新醫療科技發展的限制。從郭主任的演講中得知新醫療科技即便獲得健保給付，但因為健保署的總額預算制度，再加上六個分區業務組的總額管控政策不盡相同，對於新醫療科技使用的管控策略也不同，而這些管控政策也可能會影響醫師開立新醫療科技處方的意願。
最後一場演講則是實例應用介紹，由賽諾菲公司負責數位醫療的Mr. Jones處長分享公司發展數位醫療的藍圖，並由慧康生活科技的鄧居義執行長分享創新科技結合醫療應用的案例– 智抗醣應用軟體(H2Sync App) 。在Mr. Jones處長的演講中，提到賽諾菲公司以過去發展降血糖藥物的經驗，深知血糖管理對糖尿病患控制血糖的重要性，而血糖管理的第一步便是做好良善的自我紀錄– 包括用藥、飲食、血糖等，而慧康生活科技所致力發展的智抗醣應用軟體，便是一款可以協助糖尿病患進行日常紀錄的好工具，於是賽諾菲公司與慧康生活科技合作，結合糖尿病自我管理系統與醫療訊息及時推播，共同開發出可以兼顧病患日常紀錄及便於讓醫師追蹤血糖控制結果的應用軟體，期待這樣的一款軟體在未來可以幫助糖尿病患得到更好的血糖控制結果，以減少併發症的產生，並可以進一步地降低醫療費用。
從這次的研討會讓我深刻體認到「危機就是轉機」這句話的涵義，面對COVID-19所帶來的衝擊，我們應思考的是如何讓產業藉此機會轉型，利用原有的優勢如健保大數據資料及給付審核制度，搭配突破現有框架的創意，以創造出符合時代趨勢的新產品。
2020-09-15
今天非常榮幸可以受邀參加TaSPOR所舉辦生物相似性藥品趨勢研討會，生物相似藥品這兩年來一直是國內醫療界的火熱話題，歐洲有許多國家已經開始使用生物相似性藥品多年，台灣直到兩年多前才陸續引進生物相似性藥品，這次研討討會的內容安排，讓與會參加者可以接受到正確與最新的知識，同時，與會中也邀請法務專家，專業醫師與藥師、產業界、學界以及相關的衛生機關的代表，對於不同的聲音都可以在平台被傾聽，討論且被予以重視，可見是非常具有學術價值的論壇。
會議過程中，特別針對生物相似性藥品的管理，邀請高雄榮總李主任分享實際的案例，同時，學會也邀請許多專家們一起共同討論生物相似性藥品趨勢及其政策，當天參與討論的專家們都提出不同的看法，不論是以病患優先或是以健保節省費用的立場，都一一詳加論述並且進行深度的討論，讓參加者更能理解到目前生物相似性藥品對於病患的影響，以及如何能夠將相關的機制與配套措施完善，這也是身為在醫療工作者非常重視的關鍵，會議中間提到許多對於生物相似性藥品的建議，希望政府能夠完善這些機制，才是目前首要之務。
最後，很高興參加TaSPOR所籌備的論壇，會議非常成功也讓我們所學良多，感謝學會同仁辛勤的付出，為台灣醫療水準進步而努力，希望下次有幸能夠再次共襄盛舉，謝謝TaSPOR全體同仁，致上最深的感謝。
會議過程中，特別針對生物相似性藥品的管理，邀請高雄榮總李主任分享實際的案例，同時，學會也邀請許多專家們一起共同討論生物相似性藥品趨勢及其政策，當天參與討論的專家們都提出不同的看法，不論是以病患優先或是以健保節省費用的立場，都一一詳加論述並且進行深度的討論，讓參加者更能理解到目前生物相似性藥品對於病患的影響，以及如何能夠將相關的機制與配套措施完善，這也是身為在醫療工作者非常重視的關鍵，會議中間提到許多對於生物相似性藥品的建議，希望政府能夠完善這些機制，才是目前首要之務。
最後，很高興參加TaSPOR所籌備的論壇，會議非常成功也讓我們所學良多，感謝學會同仁辛勤的付出，為台灣醫療水準進步而努力，希望下次有幸能夠再次共襄盛舉，謝謝TaSPOR全體同仁，致上最深的感謝。
2020-12-10
| 「全民健康保險藥品給付及支付制度改革論壇」–改革新藥納入健保給付審議制度 |
李玉春教授
目前在台灣健保總額制度下，人均藥費成長率高於人均醫療總額點數，且藥費占比逐年增加，但給付項目只進不出，已給付的項目也缺乏再評估的制度，無法達到去蕪存菁的效果。明年開始，健保金費會開始低於安全準備水準，只調整費率無法根本性地解決問題，健保支付制度的改革勢在必行。而健保署已開始擬定全民健保醫療給付總額中長期(4-6年)改革計畫協調會報中，其中目標之一為改革健保藥品給付審議機制。近年在新藥引進健保的決策上一直存在新藥預算低、引進速度慢、審議機制與標準不透明，以及低價值藥品缺乏退場機制等問題。李教授表示從國內研究的結果發現，台灣健保新藥給付率不算太低，時程也不算太慢。台灣在2013年至2020年間新藥給付率為70%，與英國相近；在2015年至2018年間，新藥給付審查時間中位數為319天，稍長於英國。對於審議機制不透明的問題，李教授建議可考慮以藥品價值(value)作為一個審查標準，對於療效不明確之藥品可引進藥品給付協議(MEA)協助給付決策。另一方面，對於低價值或療效不佳藥品的退場機制，有兩個改善策略可以考慮，1) 運用生命週期評估框架(lifecycle framework)在醫療科技評估中輔助給付決策，以調整給付適應症或重新訂價；2) 建立藥品給付之再評估制度，且讓各方利益相關團體參與決策。此外，也提出了其他對於健保給付審議機制的改革策略：
◇擴大新藥預算財源，學名藥上市後調整逾專利期之藥品價格，並調降新藥的合理藥價差空間(R-zone)，同時考慮藥品部分負擔之調整。
◇強化醫療科技評估報告品質，提升審查透明度與時效，建立合理的成本效益閾值(threshold) 。
◇高經濟成本效益或高財務影響之藥品，可以直接編列入行政院的總額預算，不受到新藥預算之影響。
◇建立財務衝擊估算之標準方法指引，廠商可以在送件前先跟CDE或藥品專家諮詢小組進行討論，以減少雙方估算的落差。
◇建立審議倫理原則，對於弱勢族群應放寬審查標準，例如對罕病設定較高的成本效益閾值。
◇試辦前瞻掃描(horizon scanning)，加速引進高價值新藥。
◇鼓勵本土創新研發新藥，加速生物相似藥引進。
◇強化醫療科技評估報告品質，提升審查透明度與時效，建立合理的成本效益閾值(threshold) 。
◇高經濟成本效益或高財務影響之藥品，可以直接編列入行政院的總額預算，不受到新藥預算之影響。
◇建立財務衝擊估算之標準方法指引，廠商可以在送件前先跟CDE或藥品專家諮詢小組進行討論，以減少雙方估算的落差。
◇建立審議倫理原則，對於弱勢族群應放寬審查標準，例如對罕病設定較高的成本效益閾值。
◇試辦前瞻掃描(horizon scanning)，加速引進高價值新藥。
◇鼓勵本土創新研發新藥，加速生物相似藥引進。
為了能照顧到最多數民眾的健康，讓保費能發揮最大的價值，新藥給付審查制度勢必要進行改革。目前建議朝定期評估與前瞻掃描的方向進行，以達到去蕪存菁，建立資源配置的優先順序與退場機制，並分階段逐步落實支付制度改革。
| 成本效益閾值設定之各國經驗與國內主相關研究 |
黃莉茵組長
2020 年國際官方醫療科技評估組織網絡(INAHTA)與醫療科技評估國際協會(HTAi)制定了新的醫療科技評估定義：包含多重領域的相關流程，利用明確的方法，評估醫療科技在其生命週期之不同時間點的價值。醫療科技評估不僅僅是考慮藥物的臨床療效、安全性和成本效益，更包含倫理道德、社會觀感、法律政策等更廣泛的意義。目前台灣對於成本效益評估已有一套明確的執行步驟：1) 問題分析；2) 模型建構與參數推估；3) 結果呈現。分別簡述說明如下。
1. 問題分析：
◇清楚說明目標族群建議給付的適應症範圍，以及目標族群的特徵。
◇比較策略應選擇在目前臨床實務下，最有可能被取代的既有醫療科技
◇分析觀點以健保署觀點為主要分析，而社會觀點(societal perspective)可作為次要分析。
◇成本效益分析方法可以CUA為優先選項。
◇比較策略應選擇在目前臨床實務下，最有可能被取代的既有醫療科技
◇分析觀點以健保署觀點為主要分析，而社會觀點(societal perspective)可作為次要分析。
◇成本效益分析方法可以CUA為優先選項。
2. 模型建構與參數推估：
◇當安全性、不良事件、併發症等參數會影響成本估算與生活品質時，建議納入模型評估，遵循實證醫學原則應優先採用品質良好之本土資料參數。
◇若採用社會觀點，成本計算可包含生產力損失、時間損失、機會成本等間接成本的項目。
◇若採用社會觀點，成本計算可包含生產力損失、時間損失、機會成本等間接成本的項目。
3. 結果呈現：
◇成本效果分析(CEA)與成本效用分析(CUA)主要以ICER為成本效益分析指標。最低成本分析(CMA)以遞增成本為成本效益分析指標。
◇而敏感度分析可呈現參數以及模型不確定性。
◇而敏感度分析可呈現參數以及模型不確定性。
成本效益評估中，ICER為最常見的結果評估指標；ICER值是否具有成本效益，需要成本效益閾值作為標準。目前各國成本效益閾值約為該國人均GDP的1倍至3倍，但在台灣，成本效益閾值仍有待討論。
然而，成本效益閾值並非唯一的審議標準，針對罕病、高價癌藥、臨終照護(End-of-life)等可以另外訂定標準，如英國針對罕病的閾值設定為10萬英鎊/QALY，對高價癌藥則設置專款，並允許療效不確性高的治療項目進行給付，其中約有70%高價癌藥ICER高於5萬英鎊/QALY，而針對療效不確性的治療，NICE會與廠商簽署藥品給付協議(MEA)，且給付後會定期再評估。英國NICE也針對臨終照護放寬閾值的設定，對於預期壽命少於24個月之病人，若能延長3個月生命治療即符合臨終照護的案件。
台灣在成本效益閾值設定一事已討論多年，也進行了相關國內成本效益閾值研究，不管研究結果建議為何，健保署與HTA在推行成本效益閾值時，需經過所有利害關係人討論並取得共識。
| 藥品價值評估架構 |
蕭斐元教授
在有限的資源下，健保給付涵蓋所有的藥品是有困難的，雖然近年給付數目與速度與其他國家相比並不遜色，但台灣在適應症給付條件卻較侷限且與跟國外沒有一致性。以藥物經濟評估的觀點，評估藥品是否該獲得給付時應以其價值作為評估條件，但藥品價值的定義太廣泛以致難以達成共識。Value flower (如下圖)是一個在討論藥品價值要素時常用的工具，每個value flower所考慮的項目，以及各個項目的重要程度會隨著個人偏好、評估觀點等因素而改變。台灣對新藥價值常見的考量的要素包含未被滿足的醫療需求、臨床效益(包含藥物安全性)、成本效益、預算衝擊，以及其他價值(包含公共衛生、社會觀感、倫理、政治、產業發展等)。藥品價值的要素也會隨著藥品種類而改變，例如孤兒藥著重於未被滿足的醫療需求、臨床效益與其他價值，或生物相似藥著重於成本效益、預算衝擊與其他價值。
過去TaSPOR執行了一個新藥價值評估研究(Value of Pharmaceutical Products)，研究結果顯示新藥價值評估構面重要性依序為：整體臨床效益(31%)、疾病對社會所造成之影響(20%)、病人相關考量(20%)、經濟效益(19%)、醫療體系可行性(10%)。然而在2017年後健保開始面臨效果好但費用高的治療，例如癌症免疫療法(搭配標靶治療或化學治療)、特定突變之癌症(rare oncology)療法與基因療法，以致健保署需要擬定新的給付策略。
根據先前黃莉茵組長報告的內容，台灣HTA一直致力於訂定統一藥物經濟評估方法學的步驟、操作型定義、成本與效益應包含項目的標準，且學界已經開始研究本土成本效益設定閾值的範圍，但此同時也遇到了一些需要考慮的事：
為了讓所有醫療科技的藥物經濟學模型的分析結果可以互相比較其成本效益，藥物經濟評估方法學的詳細步驟、操作型定義、成本與效益應包含的項目，以及不同種類藥品所需要考量的價值要素需有統一的標準。這部分的發展仍需各醫療科技評估領域專家學者討論與思考。
根據先前黃莉茵組長報告的內容，台灣HTA一直致力於訂定統一藥物經濟評估方法學的步驟、操作型定義、成本與效益應包含項目的標準，且學界已經開始研究本土成本效益設定閾值的範圍，但此同時也遇到了一些需要考慮的事：
◇各國近年都沒有更新閾值的資料，且因為MEA的引進，國外報告看到的ICER都是還未經過MEA的結果，所以須考慮目前各國現行的閾值是否還能適當反映該藥品的成本效益。
◇成本效益閾值訂定時須考慮一體兩面的結果，固然決策者多了一個做決定的標準，但廠商也可能試圖讓ICER低於閾值而調整模型。
◇目前所有醫療科技都是在同一個閾值的範圍內評估是否合乎成本效益，應思考這是否符合公平性，而不同適應症或藥物治療是否要設置不同的閾值。
◇未來成本效益分析中成本與效益參數所計算的項目應有統一的標準，以避免各個藥品算出來的ICER所包含的項目不同。
◇成本效益閾值訂定時須考慮一體兩面的結果，固然決策者多了一個做決定的標準，但廠商也可能試圖讓ICER低於閾值而調整模型。
◇目前所有醫療科技都是在同一個閾值的範圍內評估是否合乎成本效益，應思考這是否符合公平性，而不同適應症或藥物治療是否要設置不同的閾值。
◇未來成本效益分析中成本與效益參數所計算的項目應有統一的標準，以避免各個藥品算出來的ICER所包含的項目不同。
為了讓所有醫療科技的藥物經濟學模型的分析結果可以互相比較其成本效益，藥物經濟評估方法學的詳細步驟、操作型定義、成本與效益應包含的項目，以及不同種類藥品所需要考量的價值要素需有統一的標準。這部分的發展仍需各醫療科技評估領域專家學者討論與思考。
| An international perspective on the use of HTA for drugs |
Adrian Towse, Director
台灣與英國在健康保險制度上都是單一保險人的制度，其優勢在於可以有效率地控制醫療支出，能將所有民眾納入保險，給付範圍廣泛，且給付考量較為公正公平，無論民眾社經水準都能獲得同等的照護，以及給付系統的管理相對單純，也較容易讓民眾理解。缺點則是由於太著重於控制支出，而導致無法有效分配資源(not allocation efficiency)。
單一保險人的健保制度下，在評估藥品是否納入給付時，應考慮該藥品的價值(即Value for money)。以ISPOR於2018年發表的文獻為例(如上圖)，Value flower的構成要素包含下列項目：
這些要素並非標準答案，各國以Value flower列出價值的構成要素時仍需要考量：
台灣與英國在藥物經濟評估上都是以QALY作為效益的評估指標，但ICER跟QALY不是唯一衡量藥品是否有效益的標準，有其他國家在藥物經濟評估採取其他評估方式。以德國non-QALY based藥品給付方案為例：藥品在市場准入後，均按照藥廠制定的價格申報，且藥品會在獲得給付後才開始醫療科技評估的流程，其中會經歷4-5次，為期6個月的藥價協商過程。比起QALY，德國HTA更關注死亡率、發病率、生活品質等結果，重視臨床試驗所獲得的療效證據(但也會較難評估臨床試驗無法衡量的藥品價值) ，所以仍需以真實世界數據建造的模型來模擬臨床試驗效益的結果。在此種新藥給付制度下，病人用藥可近性高是最大優點。
雖然以台灣與英國現行HTA制度下，病人用藥可近性較低，但英國設置了配套措施來解決這個問題，像是Cancer drug fund的應用，可以在臨床療效不確定的情況下，增加病人能獲得高價癌藥治療的機會。藥廠在「試用期」須提供有折扣的價格NICE要求的療效證據，而「試用期」結束後，NICE需評估該治療是否要正式被給付。Cancer drug fund另設置減額(haircut)機制，以確保不會超過限額，這樣可改善因療效不明確而使給付過程延宕的問題，且在藥價協商跟安排預算上更有彈性。
英國同樣在藥物經濟評估審議標準設置了彈性的機制，例如根據不同治療設定多個閾值，一般藥品為2萬至3萬英鎊/QALY，臨終照護可調高至5萬英鎊/QALY，而對於可以顯著提高QALY的孤兒藥可調高至30萬英鎊。而在蘇格蘭，其HTA在藥品給付審議的過程中會舉辦只有臨床醫師、病人代表與SMC代表參與的會議。
台灣應投入更多的預算在健康醫療領域的，發展評估醫療價值的方法，以QALY為核心，Value flower中其他要素為基礎找出適合台灣的Value for money的定義。雖然未來會是以價值為導向的給付原則發展，但仍需注意給付制度改革應朝著更靈活更有彈性的方向設計，以給付後重新評估或調整給付範圍的方式讓預算花在更具效益的治療上。
癌症病人期待藥品價值評估制度能讓他們接受治療的機會與治療選項的多寡得以提升並能延長他們的存活期以接續使用新治療的機會。病人期待新藥能改善生活品質、維持自我照顧的能力、降低照顧者的負擔、提升心理健康、降低經濟負擔、改善遵從性與用藥方便性。部分負擔的可行性也是病人關注的議題，根據調查病人對部分負擔的願付價格在每個月新台幣5,000至20,000元之間。
病人應有充分了解治療選項以及參與決策的權利，病人的意見應可以透過意見分享平台，或以病友團體代表參與共擬會與健保會在新藥給付決策時發揮影響力，而病友團體應持續接受培訓以提升專業度，讓其提出更實際的建議。藥品用在病人身上才能發揮真正的價值，但考慮到健保總額預算，新藥審查時藥品價值通常不會作為重要的考量點，蔡副執行長另建議執行藥物經濟評估分析中反映病人觀點，妥善反映者可給予加成獎勵。
◇藥物經濟評估(成本效益分析)在目前的健保體制下扮演的角色?
成本效益研究為新藥評估的指標之一，但ICER不會是唯一的評估指標。在未來，成本效益研究的操作方法、分析所納入計算的參數、成本效益閾值的設定等，都是需要透過各方討論取得共識，才能給予健保署更具體的建議以確保能與實際藥品給付政策結合。
就現況來說仍存在許多問題，比如陳昭姿主任提出ICER在台灣與國外差異性過大，是否在台灣的分析中低估了效益(effectiveness)?否則相較於其他OECD國家，台灣用相對較少的錢照顧所有的病人，為何ICER在國外卻比在台灣低這麼多。張啟仁教授也提到，成本效益分析中的效益資料皆只能引用國外的資料，但是否能很好地反映台灣的情況一直是存疑的。而就方法學來說，倘若台灣無法有充足的人力、專家去了解分析模型，當模型的架構跟計算不透明時，討論用一個特定的值去限制ICER的範圍是否還重要。
由廠商的角度來說，林慧芳秘書長強調，使用價值導向的審核方式，應以多個面向來考慮藥品的價值而非使用單一評估標準，更重要的是相關的配套措施是否完善。
對於ICER值範圍的設定，英國是以QALY為基礎加上其他藥品價值的證據為輔，但決定是否給付時都會有彈性的討論空間。此外，並不是所有的國家都是用QALY作為評估藥物效益的標準，如德國、日本。Dr. Towse建議，是否用ICER或QALY作為衡量指標，應考慮其對於當地(在台灣)的選擇合理性。
戴雪詠組長指出，目前在共擬會決定一個新藥是否要給付時，沒有人看ICER或QALY的數值，且目前考慮新藥給付與否仍是價格導向而非價值導向。而在本土成本效益分析的評估、分析、或ICER計算與閾值的訂定都必須要有清楚的說明與標準。目前會往如何增加病人可近性的方向前進，真實事件證據(Real-world evidence) 可以輔助決策是否要繼續給付高價治療，horizon scanning的加入也能讓預算的分配更為公平清楚。
台灣未來在醫療科技評估上會有很多困難的決定要做，關鍵是要制定出在台灣現況下可執行的方法，例如設置給付彈性範圍與妥善運用真實世界資料，以達成促進病人利益的目標。
過去雖然HTA不一定有把value framework的概念形諸於文字放在給付規範中，但專家會議其實也都有將framework的內容納入討論的範圍，當然希望目標能讓某幾片花瓣長得更漂亮、更落實value framework的運用，戴雪詠組長亦表
示會持續跟專家學者們討論、腦力激盪，想想未來該怎麼走。
◇QALY跟成本是評估藥品價值時主要考量的要素
◇Value of knowing: 某些檢測項目可以減少在選擇治療方案的不確定性，讓病人獲得更合適的治療，進而減少治療成本跟增加額外的治療價值(例如提升治療成功率)，但同時也須考慮檢測項目所增加的醫療利用成本
◇Fear of contagion: 當評估傳染病相關醫療科技的成本效益時，考慮的點不僅是治療病人而已，更要考慮社會外部性(externality)的問題，例如降低民眾對傳染病的焦慮感，減少民眾恐慌，都能為整體社會帶來價值
◇Insurance value: 給予民眾經濟上的保護，不僅是提供治療項目的給付，而要讓民眾感受到這些治療項目是存在且可得的
◇Value of hope: 某些願意承受高風險的病人(risk lovers)可以接受使用不確定性較高的治療而非僅僅追求最大QALY gain的結果。對於這種病人需考慮「不確定性造成的成本」與「降低風險的價值」
◇Real option value: 目前的治療是否能延長病人生命直到更有效益的治療出現
◇Value of knowing: 某些檢測項目可以減少在選擇治療方案的不確定性，讓病人獲得更合適的治療，進而減少治療成本跟增加額外的治療價值(例如提升治療成功率)，但同時也須考慮檢測項目所增加的醫療利用成本
◇Fear of contagion: 當評估傳染病相關醫療科技的成本效益時，考慮的點不僅是治療病人而已，更要考慮社會外部性(externality)的問題，例如降低民眾對傳染病的焦慮感，減少民眾恐慌，都能為整體社會帶來價值
◇Insurance value: 給予民眾經濟上的保護，不僅是提供治療項目的給付，而要讓民眾感受到這些治療項目是存在且可得的
◇Value of hope: 某些願意承受高風險的病人(risk lovers)可以接受使用不確定性較高的治療而非僅僅追求最大QALY gain的結果。對於這種病人需考慮「不確定性造成的成本」與「降低風險的價值」
◇Real option value: 目前的治療是否能延長病人生命直到更有效益的治療出現
這些要素並非標準答案，各國以Value flower列出價值的構成要素時仍需要考量：
◇這些構成要素對於所有利害關係人都是清楚且合理的嗎? 裡面是否有重複計算的內容?
◇構成要素是否能反映該國健保體制的特質? 是否納入了不相關的要素?
◇各個構成要素是否會造成不同的決策結果?
◇這些構成要素要怎麼運用在醫療科技評估上? 要如何被量化或計算?
◇構成要素是否能反映該國健保體制的特質? 是否納入了不相關的要素?
◇各個構成要素是否會造成不同的決策結果?
◇這些構成要素要怎麼運用在醫療科技評估上? 要如何被量化或計算?
台灣與英國在藥物經濟評估上都是以QALY作為效益的評估指標，但ICER跟QALY不是唯一衡量藥品是否有效益的標準，有其他國家在藥物經濟評估採取其他評估方式。以德國non-QALY based藥品給付方案為例：藥品在市場准入後，均按照藥廠制定的價格申報，且藥品會在獲得給付後才開始醫療科技評估的流程，其中會經歷4-5次，為期6個月的藥價協商過程。比起QALY，德國HTA更關注死亡率、發病率、生活品質等結果，重視臨床試驗所獲得的療效證據(但也會較難評估臨床試驗無法衡量的藥品價值) ，所以仍需以真實世界數據建造的模型來模擬臨床試驗效益的結果。在此種新藥給付制度下，病人用藥可近性高是最大優點。
雖然以台灣與英國現行HTA制度下，病人用藥可近性較低，但英國設置了配套措施來解決這個問題，像是Cancer drug fund的應用，可以在臨床療效不確定的情況下，增加病人能獲得高價癌藥治療的機會。藥廠在「試用期」須提供有折扣的價格NICE要求的療效證據，而「試用期」結束後，NICE需評估該治療是否要正式被給付。Cancer drug fund另設置減額(haircut)機制，以確保不會超過限額，這樣可改善因療效不明確而使給付過程延宕的問題，且在藥價協商跟安排預算上更有彈性。
英國同樣在藥物經濟評估審議標準設置了彈性的機制，例如根據不同治療設定多個閾值，一般藥品為2萬至3萬英鎊/QALY，臨終照護可調高至5萬英鎊/QALY，而對於可以顯著提高QALY的孤兒藥可調高至30萬英鎊。而在蘇格蘭，其HTA在藥品給付審議的過程中會舉辦只有臨床醫師、病人代表與SMC代表參與的會議。
台灣應投入更多的預算在健康醫療領域的，發展評估醫療價值的方法，以QALY為核心，Value flower中其他要素為基礎找出適合台灣的Value for money的定義。雖然未來會是以價值為導向的給付原則發展，但仍需注意給付制度改革應朝著更靈活更有彈性的方向設計，以給付後重新評估或調整給付範圍的方式讓預算花在更具效益的治療上。
| 病患對藥品價值評估的期待 |
蔡麗娟副執行長
台灣癌症發生率與癌症病人存活率提升，需要癌症治療的人口逐年增長，但癌症新藥給付速度仍有進步空間，給付率雖高但適應症與療程的限制，會影響病人參與跨國臨床試驗的條件。現今討論新藥是否給付時，預算衝擊的考量大多優先於藥品價值，而成本效益分析也比較注重QALY跟醫療照護相關成本，較無法從社會層面來反映看病人對藥品期待所產生的價值。癌症病人期待藥品價值評估制度能讓他們接受治療的機會與治療選項的多寡得以提升並能延長他們的存活期以接續使用新治療的機會。病人期待新藥能改善生活品質、維持自我照顧的能力、降低照顧者的負擔、提升心理健康、降低經濟負擔、改善遵從性與用藥方便性。部分負擔的可行性也是病人關注的議題，根據調查病人對部分負擔的願付價格在每個月新台幣5,000至20,000元之間。
病人應有充分了解治療選項以及參與決策的權利，病人的意見應可以透過意見分享平台，或以病友團體代表參與共擬會與健保會在新藥給付決策時發揮影響力，而病友團體應持續接受培訓以提升專業度，讓其提出更實際的建議。藥品用在病人身上才能發揮真正的價值，但考慮到健保總額預算，新藥審查時藥品價值通常不會作為重要的考量點，蔡副執行長另建議執行藥物經濟評估分析中反映病人觀點，妥善反映者可給予加成獎勵。
| Panel discussion |
◇藥物經濟評估(成本效益分析)在目前的健保體制下扮演的角色?
成本效益研究為新藥評估的指標之一，但ICER不會是唯一的評估指標。在未來，成本效益研究的操作方法、分析所納入計算的參數、成本效益閾值的設定等，都是需要透過各方討論取得共識，才能給予健保署更具體的建議以確保能與實際藥品給付政策結合。
就現況來說仍存在許多問題，比如陳昭姿主任提出ICER在台灣與國外差異性過大，是否在台灣的分析中低估了效益(effectiveness)?否則相較於其他OECD國家，台灣用相對較少的錢照顧所有的病人，為何ICER在國外卻比在台灣低這麼多。張啟仁教授也提到，成本效益分析中的效益資料皆只能引用國外的資料，但是否能很好地反映台灣的情況一直是存疑的。而就方法學來說，倘若台灣無法有充足的人力、專家去了解分析模型，當模型的架構跟計算不透明時，討論用一個特定的值去限制ICER的範圍是否還重要。
由廠商的角度來說，林慧芳秘書長強調，使用價值導向的審核方式，應以多個面向來考慮藥品的價值而非使用單一評估標準，更重要的是相關的配套措施是否完善。
對於ICER值範圍的設定，英國是以QALY為基礎加上其他藥品價值的證據為輔，但決定是否給付時都會有彈性的討論空間。此外，並不是所有的國家都是用QALY作為評估藥物效益的標準，如德國、日本。Dr. Towse建議，是否用ICER或QALY作為衡量指標，應考慮其對於當地(在台灣)的選擇合理性。
戴雪詠組長指出，目前在共擬會決定一個新藥是否要給付時，沒有人看ICER或QALY的數值，且目前考慮新藥給付與否仍是價格導向而非價值導向。而在本土成本效益分析的評估、分析、或ICER計算與閾值的訂定都必須要有清楚的說明與標準。目前會往如何增加病人可近性的方向前進，真實事件證據(Real-world evidence) 可以輔助決策是否要繼續給付高價治療，horizon scanning的加入也能讓預算的分配更為公平清楚。
◇如何能逐步將value framework納入未來的新藥評估審議?
台灣未來在醫療科技評估上會有很多困難的決定要做，關鍵是要制定出在台灣現況下可執行的方法，例如設置給付彈性範圍與妥善運用真實世界資料，以達成促進病人利益的目標。
過去雖然HTA不一定有把value framework的概念形諸於文字放在給付規範中，但專家會議其實也都有將framework的內容納入討論的範圍，當然希望目標能讓某幾片花瓣長得更漂亮、更落實value framework的運用，戴雪詠組長亦表
示會持續跟專家學者們討論、腦力激盪，想想未來該怎麼走。
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◎2021/12/1(三)-12/3(五) Virtual ISPOR Europe 2021
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◎2022/11/5(六)-11/9(三) ISPOR Europe 2022 (Vienna, Austria)
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