學會會訊 2017 - 01
第七屆第三次會員大會及專題演講
第七屆第三次會員大會及專題演講，於2016年12月17日假台大國際會議中心圓滿舉行。
感謝本會的林慧淳理事、臺大醫院的柯博升醫師、及衛生福利部國家 C型肝炎旗艦計畫辦公室的蒲若芳主任帶來一系列的演講，回顧105年度本會所舉辦的活動內容。並且感謝會員們與各界有興趣的人士共襄盛舉，第七屆第三次會員大會及專題演講圓滿落幕。
會員大會&專題演講_心得分享
第一位講者是來自Kantar Health的林慧淳理事。她分享了一項有趣的研究：調查不同的利害關係人的觀點以探討藥品的價值(value)。由於藥品給付的條件越來越嚴格，了解各方角色對藥品的價值的定義也日趨重要。她的演講中提到了幾個重要的幫助藥品給付單位的決定因素例如成本效益比、預算衝擊等。會中有幾個有趣的討論點被提出：例如分析的結果是否可以應用在所有不同的疾病領域，例如罕見疾病某些因素可能會變得更重要、而且不同的利害關係人的子群可能看法有不一致等等。講者的研究目的與目前逐漸受到重視的多重準則決策分析(Multi-criteria decision analysis, MCDA)是很相似的，也就是試圖將抽象的藥物的所謂的價值，用更具體的方式呈現並量化。MCDA的方法利用是定義出一些決策委員一致同意的準則(criteria)，並給予某些權重(weight)，最後將所有的準則綜合計算出一個總和值。這種方法的優點是將以往委員抽象而且時常很主觀的決策的過程利用量化的方法呈現出來。這種方法已經被國際的一些國家藥物單位採用，例如加拿大CADTH與泰國的HITAP已採用MCDA篩選研究主題。不過MCDA的實際使用上仍然有一些挑戰的地方像是如何從不同的利害關係人不同的角度達成共識，定義出一組共同準則，多維度機率型敏感度分析，利害關係人的選取，實際執行面的一些人力配置的議題，與決策單位的接受度等。從藥廠的角度，MCDA的應用領域亦包含了醫療科技評估過程前期的投資組合最佳化(portfolio optimization)與風險效益分析(Risk-benefit analysis)。林慧淳理事有趣的研究可以提供未來MCDA研究者有用的靈感。
最近幾年腫瘤免疫藥物(immune-oncology drug)癌症治療的顯學。腫瘤免疫藥物包含了免疫檢查哨抑制劑(Immune Checkpoint inhibitors, ICI)、細胞療法、疫苗與抗體。第二位講者台大內科部柯博升醫師在他的演講中探討了ICS在給付上遇到的困難與挑戰。財務上的議題包括了其中ICS藥物種類繁多、高病人負擔成本、非常高的市場佔有率；而從學術上的觀點而言，不同的end-points有不同的表現、不同病人子群的不同臨床效益、不同的反應曲線與許多治療組合跟反應預測因子的高成本等。同時柯醫師提出幾個解決健保給付上的窘境的幾個方法，包括了新給付管理合約(Managed Entry Agreements,MEA)，強調以達到某種效果時，才給予支付。另外一個方法則是利用風險分攤(Risk-sharing program)的方式以給予藥廠更大的彈性空間與政府合理分攤風險。他分享了兩個風險分攤的例子：一個是英國的bortezomib於骨髓瘤(myeloma)的第一線治療、另一個則是義大利的創新癌症藥物。講者也點出在台灣運用這些方法有一些有要克服的地方，例如所額外需要投入的人力與成本、protocol的一致性、建立疾病登記資料庫的成本。就學術分析層面而言，他提到了存活曲線下面積(Area under curve, AUC)的估算可以反映出醫療資源耗用。此種方法架構於Partitioned survival analysis的經濟模型相對於馬可夫模型的好處是充分利用了癌症臨床證據中的progression-free & overall survival存活曲線中每個時間的的訊息，克服了一般馬可夫模型僅使用中位數存活曲線的缺點。這種模型方法已在藥廠呈送英國NICE癌症藥物經濟分析報告中越來越常見。筆者所在新加坡工作的ACE的經濟模型組去年已利用此方法完成幾項癌症藥物的經濟評估。
第三位講者蒲若芳資深研究員，也是前藥品查驗中心醫療科技評估(HTA)組長針對她所領導的醫療科技評估小組過去五年多的時間做了回顧與分享。蒲博士提到國際間越來越多國家已利用HTA幫助給付決策。她利用一個有趣跟生動的比喻：她認為HTA就像是電影裡的機器人杯麵的角色，有時甚至必須協助政府的決策者定義問題，然後利用HTA的方法學提出使用有限醫療資源的最佳建議。她認為HTA必需具備了許多功能，包括最基本的「審閱廠商資料及搜尋彙整資料」、「通案評估」、「醫療服務評估」、「病人參與」與「公民參與」。在政策方面還需要加上「與新科技相關之政策評估」、「長照社福領域政策評估」、「協助健保會相關決策證據」等建議之功能，以及相關訊息的「知識轉譯及廣宣」。而這些功能也是她在HTA擔任組長的期間致力發展的領域，目前已有不錯的成果呈現。她最後提到非常重要的一點，就是健全的HTA的機構必需要有幾個重要因素：(1) 清楚、定義完整、且具法定地位的任務; (2) 避免利害相關團體的影響、日常業務獨立於決策機關之外(operationally independent) : (3)財源穩定 ; (4)專業與能力上要足夠; (4)要有能處理或避免利益衝突的機制。
其實筆者工作所在的新加坡其實早在2001年就成立國家級的藥物經濟與藥物耗用單位(Pharmacoeconomics and Drug Utilization Unit, PEDU)負責新加坡所有的藥物給付的臨床與經濟評估以提供Drug Advisory Committee (DAC)決策參考。一直到2015年八月新加坡才成立筆者任職的國家醫療科技評估單位(Agency for Care Effectiveness, ACE)。過去新加坡一直是自由藥價的市場，現在由於ACE的成立，所有政府醫療科技的給付決定給付與所有醫療科技價錢的制定，有更客觀並且科學化的評估標準。希望未來新加坡的ACE可以藉由與歐美與亞太HTA的先進國，例如英國NICE、澳洲PBAC、泰國HITAP、台灣與韓國有更多的單位與學術交流，使得整個HTA的流程可以更臻完善。
會員大會&專題演講_心得分享
在這次TaSPOR的會員大會，很幸運可以聽到3位老師的演講，讓我一次學習收穫滿滿。首先由林慧淳理事分享在執行針對新藥價值評估研究的過程和經驗，從一開始的文獻回顧和專家諮詢等，以不同的面向來設計問卷，取得不同族群的人的想法，到分析結果以了解專家或消費者在各個項目的重視程度。從這個研究的執行過程，更進一步了解在做一個新藥的價值評估是包含很多面向的，不單只需考慮藥物的療效和安全性，其他像是病人的生活品質等也是需要被考量的重要指標。
接者，柯博升醫師在此次分享了在IO藥物在癌症的治療上也佔了一部分，不論在哪個國家，癌症治療的總花費只會越來越高，對病患本人或是對社會都是一種負擔。藥物很多種，而臨床醫師在提供給病人不同的治療方式也會有不一樣的評估方式以判斷病情變。且現在要藥物的選擇越來越多，要使用什麼樣的治療？會有多少花費？其結果是疾病的治癒或只是延長壽命？這些都是需要考慮的因素，也是一個挑戰。此外，讓我印象深刻的是，台灣的健保系統還是有很大的進步空間，原來在義大利的電子病歷系統是全國性一致的，由於基礎設施建立完整，所以在做評估研究時，會是比較精確的結果。若台灣在健保系統建置的基礎建設可以再更加完善，不論是對醫師、病人、或是國家，在疾病的治療選擇上可以有多一層面的考量，讓有限的醫療資源能夠被更有效地利用。
最後，則是蒲若芳博士來介紹台灣的HTA在做決策時的重要性，有趣的是把台灣的HTA形容像卡通裡的醫療機器人”杯麵”一樣，要會很多的技能，才得以作出最終的判斷。且在不同的時期，會有不同的需求，HTA所扮演的角色也會不一樣，但為的都是想要使有限的醫療資源能夠被分配適宜。
這次的專題演講都讓我覺得獲益良多，更了解”評估和做決策”的重要性，不單單只評估某個介入治療的療效或成本，而是要整體性的評估。台灣的健保醫療資源是有限的，但人對資源的需求遠大於供給，如何讓台灣的健保資源能夠被有效利用是一大挑戰，但這是可以由我們的專業知識來協助的。
