學會會訊 2018-02
2018-06-23



 
         (圖為Panel Discussion大合照)

       由於工作所需,近一年來訪談了不少癌友們或照顧者,今天參與”How to Accelerate New Drug Entry Process for Cancer Patient in Taiwan”研討會時,讓我特別有感。訪談有時會遇到較有能力負擔自費新藥或是專案申請的癌友或照顧者,他們感受到新藥的效果好、少副作用時,總是邊開心邊為其他病友感嘆著:「這麼好的藥,唯一缺點就是太貴了,不知道什麼時候才能讓廣大的癌友都有機會使用?」

       雖然健保給付或是各種Patient access scheme不太可能一蹴可幾,但從長庚醫院曾彥閔審議藥師的分享,可以了解政府與醫院方近幾年來,為了新藥的可近性作了相當多的努力,包含新藥的「優先審查機制」、「加速核准機制」以及「突破性治療的認定」,也越來越仰賴HTA作出有科學依據且客觀的決策。

       然而,癌症希望基金會王正旭董事長也點出目前癌症新藥最大的困難依然在於審查時間過長、健保資源有限以及保障不夠完備的商業保險。另外,和信醫院血液腫瘤科的譚傳德主任藉由過去的癌症新藥案例,道出藥品背後健保條例的有趣歷史,著實讓人印象深刻。譚主任也提醒醫生與病友溝通新藥的「有效」可能存在有落差的期待。在新藥如火如荼開發的環境下,無論獲得健保給付與否,要如何管理病友的期待,相信也將是醫療從業人員未來需要關心的課題之一。

       這麼多的困難與挑戰,在實務上有解決方案嗎?醫藥品查驗中心的黃莉茵組長由NICE Patient access scheme案例,帶出了可以參考的執行方向,以及它伴隨而來需要思考的議題。總體而言,這一場論壇讓我感受到國內各界都迫切想方設法,希望能幫助到病友,但的確很難找到所有人都滿意的最完美解答。或許賽局理論能告訴我們一些線索:「在永遠會重複互動的社群裡,最佳解肯定是建立信任,如此才有辦法清楚地溝通,並共同創造雙贏的局面
 

2018-06-30~2018-07-01




         (圖為華夏論壇講者與嘉賓合照)

       今年七月在中國天津舉行的第十屆華夏藥物經濟學與衛生技術評估論壇,以「基於衛生技術評估證據的亞太地區醫療支付政策:趨勢與挑戰」為題,深入探討多項醫療改革與藥物經濟之趨勢議題,其中又以價值框架、衛生技術評估(HTA)和真實世界證據(RWE)等主題頗引人注目。

       台灣藥物經濟暨效果研究學會(TaSPOR)這次同樣組織台灣代表團與會,並有兩位學者專家代表分享台灣經驗,針對新藥價值框架之訂定與醫療科技評估在醫療健康保險政策之應用,提出重要觀點。

       首先,大會以「價值框架之發展與應用」破題,呼應當前以價值為導向的醫療改革新趨勢。北京大學劉國恩教授先從中國經濟與醫療的現狀與挑戰切入,強調未來醫改目標在促進全民健康,關鍵在於「價值導向」之推動,醫療服務體系必須從以疾病為中心轉以健康為中心;高雄醫學大學譚延輝教授則分享了「價值框架」在台灣的應用與發展,包括如何運用HTA機制融入價值框架,並對評估一個新藥對社會整體價值的框架提出建議方向。

       其次,在醫療科技評估在保險政策之應用方面,加拿大麥克馬斯特大學謝鋒教授分享了加拿大HTA發展歷程與經驗;長庚大學張啟仁教授則就醫療科技評估如何應用於新興的癌症免疫療法,分享所面臨的挑戰與可能解決方案,包括提出協助制訂納保協議(MEA)的預算分配評估方式,以管理新藥成本與有效性之不確定性。

       最後,在真實世界證據(RWE)的應用與發展方面,四川大學孫鑫教授則從藥品上市後的評價與決策層面提出專題演講。他指出,因為藥物上市前研究存在侷限,故RWE是上市後藥品評價與決策的重要工具,可用於藥品上市後監管、臨床治療策略與指南制定、醫保目錄制定等各方面。但前提是所用數據與研究設計必須具有高水準,否則一旦使用有瑕疵的資料,反倒可能誤導決策。

       本次論壇會議多達六百多位各國產官學界代表出席,就藥物經濟學、衛生技術評估、醫療改革與健保政策等各項主題進行交流,涵蓋理論、學術到實務等各層面,令人印象深刻。

 
        (圖為華夏論壇----攝於天津東凱悅飯店會議室)

2018-08-04




        (圖為講者與嘉賓大合照)

       本次「多重準則決策分析(Multiple-Criteria Decision Analysis, MCDA)工作坊」,邀請到台北醫學大學醫務管理學系蒲若芳老師、長庚大學臨床醫學研究所及臨床資訊與醫學統計研究中心張啟仁老師、醫藥品查驗中心賴美祁研究員,與成功大學藥學系暨臨床藥學與藥物科技研究所徐之昇老師等專家學者擔任講師與主持人進行專題討論,涵蓋主題分別由多重準則決策分析的簡介、藥品價值評估架構(Value of Pharmaceutical Products, VOPP)的研究成果,延伸至MCDA應用在台灣健保給付決策的初探(pilot study),以及MCDA運用在結腸直腸癌標靶藥物的學術研究。

       多重準則決策分析是一種決策評估的方法,先由定義出具有共識的準則(criteria),再給予其權重(weight),最後將所有的準則綜合計算出一個總和值,MCDA是將抽象的藥物價值(value),以具體或量化方式進行多面相的評估。近年來MCDA已在許多國家陸續被運用於藥品價值評估、健保收載與給付等決策過程,是現今醫藥衛生決策評估的趨勢之一。

       專題討論中,張啟仁老師分享藥品價值評估架構研究成果,由TaSPOR研究團隊以科學性研究方式,建立台灣本土性的新藥評估架構,此研究成果期望能夠成為主管機關未來擬定新藥審核價值評估標準的參考方針。

       新藥價值評估架構(New Drug Value Framework)包含:整體臨床療效、疾病對社會所造成的影響、病人相關考量、經濟效益、醫療體系可行性等五大構面。以這五大構面及其細項指標,對醫療政策專家學者、臨床照護者、消費者或病友團體、製藥產業等領域的意見代表進行訪問。研究結果顯示,各領域學者與意見代表對於五大面向重要性有不同的考量;但整體而言,整體臨床療效被視為最重要的面向,疾病對社會所造成的影響、病人相關考量、經濟效益則是次之,並且各佔有相同的重要性。

       如何以科學及系統性的方式評估新藥價值,這是現今台灣醫療體系的重要課題,透過這一系列的評估架構,能夠有助於政府相關單位對於訂定政策與決策的過程更具客觀、公正且透明,使醫療資源做最有效配置、並加惠於病人。但是每一種評估方法,都有其益處與可能的代價,如何得到各利害關係人的理解、共識與接受,並能有效的廣泛應用,這需要大家一同集思廣益。這次的專題演講,令我獲益良多。

 
        (圖為MCDA工作坊----攝於國立台灣大學藥學專業學院會議室)

小芳老師碎碎念-TaSPOR篇系列2




陪著小芳老師逛世界大觀園

 
非洲

       上個月底去了迦納一趟,是我第一次到非洲國家參加研討會。這是由迦納政府、iDSI(international Decision Support Initiative)、以及HTAi(Health Technology Assessment international)共同舉辦,包括了會前工作坊及全天的研討會。討論的主題聚焦於,如何在撒哈拉以南非洲國家(Sub-Sahara African, SSA)建立可以永續的全民健康覆蓋(UHC)制度。會中除了全球各地聚集而來的專家提供自身經驗分享之外,此區域內包括Kenya、Ghana、Ankara、Zambia、Tanzania、Ethiopia等地方的代表,也在不同的session中報告自己國家的狀況、決策問題情境、與目前建置UHC、及使用HTA的方法。

       整體而言,觀察這些來自於各國家衛生體系的代表,對於UHC及HTA的認識其實已經遠超出於預期(自己承認我是井底之蛙),而在中低收入國家中從無到有發展UHC的問題複雜度,也非我們(HTAi, iDSI)這些所謂專家們可以提供整體照抄的經驗。但是如何可以從區域的合作開始,例如拉丁美洲RedETSA、亞洲的HTAsiaLink及歐洲的EUnetHTA,以鄰近國家互相支持、互相鼓勵求進步的方式,找到自己國家的新發展方向。

       HTA專家到各地去協助推廣建立HTA知識及概念有很悠久的經驗了– 台灣當時也是受加拿大CADTH、英國NICE international等前輩的協助支持,讓第一代HTA工作者及業界學界能有第一手的知識經驗學習。自己感受很深的是,這些前輩夥伴,大家都有「我是來分享我們的經驗,希望你們能有信心、有熱誠往前走」的體認;這些人當然都非常認同HTA的理念,所以願意付出很多時間精力到各地去協助,但是這不是硬把自己的方法要別人照抄,我們理解家家有本難念的經,其他人也只能把自己成功失敗的經驗提供出來,讓後來的人可以更快找到自己該走的路。

       在會議上,聽到幾次迦納及伊索比亞的代表提問,「我們現在的人力物力做不到NICE的程度,所以該怎樣開始進行HTA?」其他的人紛紛給他們很實際的建議,像是一個案子一個案子做…等等。工作坊的專家帶領著大家討論,在相關參數較難取得的狀況下,該用那些來源的數據(例如WHO或World Bank的例行調查報告)進行經濟評估。而且在這個區域有一點是跟其他地方不一樣的,就是很多介入的經費來源是來自國際援助(“donors”)– HIV/AIDS藥物費用、疫苗等,在評估各種方案時會有困難或有趣之處(如援助單位接下來的援助意願?誰的成本?誰的效益?誰的budget?又是誰的impact?)。以迦納來說,近年來因為財政改善、落實改革,經濟發展快速,是西非第二大經濟體,因而各種國際援助(如Global Fund)將慢慢退場;經濟改善人民對醫療衛生需求增加。這種種因素造成目前各種醫藥的民眾自付額(OOP, out-of-pocket)偏高,民眾對公部門各種衛生體系改革不夠快而漸生怨言(「是不是有錢有勢的人都出國去看病所以沒關係?」研討會上有人這樣問)。各地都有民眾需求的困難,但在不同的政經環境中,如何有智慧地、採取科學性系統性的方法,穩健起步,以求永續,是各界對這群非洲政府與會者的深切期待


美國

       前兩個月走了一趟Miami參加ISPOR Board meeting,當時才發現自己又走上了一條辛苦的新路程。不過也藉此學習了國際學會的治理想法與做法。跑那麼遠就為了開一整天的會(勉強來說還有前一天晚上的餐敘),當然很累。不過見面會敘的好處,就是可以近距離的跟各位夥伴交流以及學習,聽聽大家最近所在意的議題。

       像是,ISPOR近來有很多新制度、新措施,包括新的企業識別及資訊系統。其他的就不多提,就只跟大家提企業識別– 現在的ISPOR不會說自己是international society of pharmacoeconomics and outcomes research的簡稱,而是「ISPOR—The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research」。大家應該可以體會,學會花很大的資源精力,做這樣的改變,必定是因應大環境、會員現在與未來的興趣所趨,而做出的決定。HEOR是現在ISPOR強調的專業。而在會議中理事們被學會執行團隊要求對學會最終impact的指標提出建議:甚麼作為HEOR研究的政策影響指標才合理? 這也反映了ISPOR團隊認為學會應該以進行高品質的HEOR研究、協助衛生決策為最終目標。

       還有,當時有個新聞成為大家餐敘時的話題– CVS Health(CVS藥局是美國最大的藥品福利管理公司和處方藥零售商之一,擁有9700家連鎖藥店和1100家「一分鐘診所」(維基百科))宣布,「即將會有一個機制,可以讓參與其藥品方案的客人,選擇不要使用任何ICER超過100,000 /QALY的藥品(CVS Caremark is initiating a program that allows clients to exclude any drug launched at a price of greater than $100,000 per QALY from their plan. The QALY ratio is determined based on publicly available analyses from the Institute for Clinical and Economic Review (ICER), an organization skilled in the development of comparative effectiveness analyses.)」。雖然在CVS的文件中強調他們的這項新做法是「Reducing Launch Price Using Comparative Effectiveness」,但實質上就是採用ICER機構所計算的ICER。如果再與紐約州Medicaid根據ICER機構的分析說Orkambi「不值得花這麼多錢買」一同來看,公私立機構都對不斷上漲且由賣方主導高價的某些藥品已經無法忍受,而採用第三方公正機構做出的評估作為根據來做相關決策,這樣的趨勢美國已經有慢慢各點突破的跡象,值得有興趣的學界或業界朋友持續關注。(註:如果有讀者不知道為什麼美國開始用ICER是很值得注意的事,建議可以讀Neumann & Weinstein這一篇。)

歐洲

       今年還沒有去歐洲開過會,但是為了明年HTAi在德國科隆(Cologne)舉辦,我花了非常多的時間在晚上開電話會議。想跟大家分享一下,HTAi ISPC (International Scientific Program Committee)至今的一些討論。

       首先,離2020年只剩一年多,我們是否已經準備好進入2020年? 2020年會有甚麼呢? 2020年在歐洲有很多的新措施、新方法、新的合作項目。國際間的HTA合作該怎樣進行? EUnetHTA Joint Action 3 以及歐盟2020之後對HTA的新規範是甚麼(入法、預算支持)。合作的優點缺點是甚麼? 另外,新科技的推陳出新,2020年以後我們面臨的是物聯網的世界? 數位醫療的世界? HTA/HEOR的體系需要有哪些能力(capability)? 我們準備好了嗎? 該怎麼準備呢?

       如果各位上去HTAi 2019的網站上看,明年的主題是「HTA beyond 2020: Ready for the New Decade?」,而三個plenary的題目如下:

  • HTA Beyond 2020: One Size Fits All? Will joint international assessments improve or hinder HTA?
  • HTA Beyond 2020: Era of Digital Health?
  • HTA Beyond 2020: Need for Smart Capability Building?
       我們現在正在進行各主題及keynote speaker的人選考量。怎麼樣的講者可以替聽講者描畫2020之後的醫療體系與決策情境(Bill Gates? 郭台銘? Jeff Bazos?),又有誰的演講可以刺激聽講者共同想像與擘劃出連接新世紀的藍圖,是我們這些人現正努力的目標。也許我們會端出一盤好菜,也許我們空有理想但是現在找不出這樣的人,總是我們朝這方向努力過。與各界精彩人士一同努力的過程非常值得!

       各位看到這篇文章時,Workshop/Panel摘要的投稿時限已過,但是如果對投Oral, Vignette and Poster有興趣,在11月6日以前請把握時間喔!

亞洲

       本來想有很多TaSPOR同好也去了在東京舉辦的ISPOR AP 會議,亞洲的現況大概不需要多所介紹,但是還是忍不住想跟大家分享。老實說,以往我覺得ISPOR AP的水準參差不齊,但是每一次參加都看到與會內容有很大的進步。今年國內各專家的部分不必我提,就直說我自己感受頗深之處。這次我去聽了一場有關IO的modeling方法學的workshop,覺得受益匪淺– 一般來說我們建oncology藥物的CEA決策模型,最常用的方法是用progression-free survival,再加overall survival,但是IO藥品的PFS與OS的相關性不那麼強,又沒有好的indicators,該怎麼辦呢? 講者提出他們的解決之道-「Response-based cost-effectiveness modeling in immune-oncology」。這個方法還很新,也有可能不是最好的方式,但是聽著聽著我的modeling魂又燃燒了起來! 相信各位應該也有自己最有感的場次吧,希望有機會聽聽大家的想法。

       另外跟大家介紹一下,即將在十月底訪台的Mahidol University HTA program的團隊。同樣受了WHO 對外界宣告UHC是基本人權(這個想法已經深植入各個LMIC衛生政策主事者的腦袋裡),及2014 有關HTA的主決議文,原來沒有UHC架構及HTA體系的各個國家,紛紛努力起來。當然第一步就是要培育人才。在這樣的需求下,泰國的HITAP就變成亞洲LMIC的示範與支援機構。有眾多的需求,再加上國際資金與國際專家的援助,有多項措施在這個區域裡進行著:其中一項就是就近在這區域內辦學,以取代以往把人才往英國加拿大送的方式。於是,iDSI、HITAP等團體協助兼任師資,由Mahidol University開設碩博士班,並提供區域內LMIC國家的學生資助,以期早日達成這些國家建立UHC及HTA。這次十月底來訪的師生共有29名,包括Faculty of Medicine Ramathibodi Hospital、Faculty of Pharmacy、Faculty of Public Health、Institute for Population and Social Research的老師;學生來自India、Thailand、Philippines、Indonesia、Malaysia、Vietnam、Bangladesh等國家,他們想來跟台灣學習。如果您有機會跟他們交流,請把我們的熱情與經驗跟他們分享!

總結

       對我來說,世界大觀園充滿著各種各樣的可能性,讓我可以學習玩味不同的問題與解決方法。現實生活中,似乎充滿著解決不了的問題,有時會讓人很挫折。其實沒有好辦法,就是不斷地學習與思考、加上同儕之間互相鼓勵與互相扶持,不斷地站起來再嘗試。如果我們只拘泥於困難點、只停留在抱怨,那麼我們的生命永遠都沒有進步的可能性。不是嗎? 在最近的這些觀察裡,我學習到的,是再好的科技與方法學沒有與本土情境相結合,做了也是浪費。還有就是需要組織與人、組織間的協力合作,才能讓我們的所學(HEOR專業)能夠真正有所發揮。